O FDA (Food and Drug Administration) concedeu aprovação acelerada, em 23 de abril de 2024, a tovorafenibe para o tratamento de pacientes pediátricos (≥ 6 meses de idade) com diagnóstico de glioma de baixo grau recidivado ou refratário, que apresentam fusão ou rearranjo de BRAF, ou mutação de BRAF do tipo V600. A eficácia de tovorafenibe foi avaliada no estudo FIREFLY-1, em 76 pacientes pediátricos com glioma de baixo grau recidivado ou refratário que possuíam alterações ativadoras de BRAF e que haviam recebido ao menos uma linha de terapia sistêmica anterior. Foram excluídos pacientes com tumores que apresentavam outras mutações (incluindo mutações de IDH1/2 e mutações de FGFR) ou com diagnóstico conhecido ou suspeito de neurofibromatose tipo 1. O objetivo principal do estudo foi taxa de resposta, avaliada pelos critérios de RAPNO-LGG (Response Assessment in Pediatric Neuro-Oncology Low-Grade Glioma), cujo resultado foi de 51% e a duração mediana de resposta foi de 13,8 meses. Os eventos adversas mais comuns (≥ 30%) incluíram: rash cutâneo, alterações na cor do cabelo, fadiga, infecção viral, vômito, cefaleia, hemorragia, febre, pele seca, constipação, náusea, dermatite acneiforme e infecção do trato respiratório superior. As anormalidades laboratoriais de graus ≥ 3 mais frequentes foram: hipofosfatemia, anemia, elevação da creatinina fosfoquinase, elevação de transaminases, hipoalbuminemia, linfopenia, leucopenia, hipopotassemia e hiponatremia. A dose recomendada de tovorafenibe é de 380 mg/m², via oral, uma vez por semana (até o máximo de 600 mg por semana), com ou sem alimentos, até progressão de doença ou toxicidade limitante. Tovorafenibe está disponível em comprimidos de liberação imediata ou como suspensão oral. Ainda não foi estabelecida dosagem para pacientes com medida de superfície corpórea < 0,3 m².
Atenção: O conteúdo deste site destina-se exclusivamente a profissionais de saúde. Nunca tome medicamentos tarjados por conta própria; siga sempre as orientações de seu médico. Os autores e editores desta obra fizeram todo esforço para assegurar que as doses e as indicações dos fármacos, bem como dos procedimentos apresentados no texto, estivessem de acordo com os padrões vigentes à época da publicação. Em virtude dos constantes avanços da Medicina e de possíveis modificações regulamentares referentes aos fármacos e procedimentos apresentados, recomendamos que o usuário consulte sempre outras fontes fidedignas, de modo a se certificar de que as informações contidas neste site estão corretas. Isso é particularmente importante no caso de fármacos ou procedimentos novos ou pouco usados. Este site, para uso exclusivo por profissionais de saúde, é editado com objetivos educacionais, estando em conformidade com a resolução no. 097/2001 do Conselho Regional de Medicina do Estado de São Paulo. Responsável técnico: Dr. Antonio Carlos Buzaid, CRM-SP 45405. Nenhuma parte pode ser reproduzida ou transmitida sem a autorização dos autores. O conteúdo deste site é produzido de forma independente e autônoma, sem qualquer interferência das empresas/instituições apoiadoras ou patrocinadoras e sem que haja qualquer obrigação por parte de seus profissionais em relação à recomendação ou prescrição dos produtos/serviços eventualmente comercializados por quaisquer dessas empresas/instituições Copyright © 2025 Antonio Carlos Buzaid. Desenvolvimento: DENDRIX CNPJ 05.371.865/0001-88
