Em 21 de janeiro de 2025, o FDA (Food and Drug Administration) aprovou o uso do treosulfano, um agente alquilante, em combinação com fludarabina, como regime preparatório para o transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (TCTHalo). A indicação abrange pacientes adultos e pediátricos (≥ 1 ano) com leucemia mieloide aguda (LMA) ou síndrome mielodisplásica (SMD).
A eficácia do treosulfano foi avaliada no estudo MC-FludT.14/L Trial II (NCT00822393), um estudo clínico randomizado que comparou o treosulfano ao busulfano, ambos associados à fludarabina, como regime preparatório para o TCTHalo. Foram incluídos 570 pacientes com LMA ou SMD, idade entre 18 e 70 anos, status Karnofsky ≥ 60% e idade ≥ 50 anos ou índice de comorbidade para transplante hematopoético (HCTCI) > 2.
O tratamento com treosulfano demonstrou benefício estatisticamente significativo em sobrevida global na comparação com busulfano (HR=0,67; IC de 95%: 0,51-0,90) na população global do estudo. Nas avaliações conduzidas nas diferentes subpopulações, o uso de treosulfano sugere benefício tanto nos pacientes com LMA (HR=0,73; IC de 95%: 0,51-1,06), quanto naqueles com SMD (HR=0,64; IC de 95%: 0,40-1,02). Os eventos adversos mais comuns (frequência ≥ 20%) foram: dor musculoesquelética, estomatite, febre, náuseas, edema, infecção e vômito.
A posologia aprovada consiste na administração de treosulfano 10 g/m²/dia nos dias -4, -3 e -2, em combinação com fludarabina 30 mg/m²/dia nos dias -6, -5, -4, -3 e -2. A infusão das células-tronco hematopoéticas ocorre no dia 0.
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