Em 14 de maio de 2025, o FDA (Food and Drug Administration) aprovou belzutifano para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos (≥ 12 anos) com feocromocitoma ou paraganglioma localmente avançado, irressecável ou metastático. Esta é a primeira aprovação da agência para uma terapia oral destinada ao tratamento dessas neoplasias neuroendócrinas raras. A eficácia foi demonstrada no estudo LITESPARK-015. A coorte A1 incluiu 72 pacientes com paraganglioma histopatologicamente confirmado, doença mensurável e doença localmente avançada ou metastática não passível de tratamento curativo. Pacientes com hipertensão concomitante puderam ser incluídos, desde que apresentassem controle adequado da pressão arterial sem alteração das medicações anti-hipertensivas por pelo menos duas semanas antes do início do estudo. Casos de meningite carcinomatosa foram excluídos. A taxa de resposta objetiva foi de 26%, com duração mediana de resposta de 20,4 meses. Entre os 60 pacientes em uso de anti-hipertensivos no início do estudo, 32% apresentaram redução de pelo menos 50% em pelo menos um desses medicamentos, mantida por seis meses ou mais. Os eventos adversos mais comuns (≥ 25%), incluindo alterações laboratoriais, foram: anemia, fadiga, dor musculoesquelética, linfopenia, elevações de transaminases, hipercalcemia, dispneia, hipercalemia, leucopenia, cefaleia, aumento de fosfatase alcalina, tontura e náusea. A dose recomendada de belzutifano para adultos é de 120 mg, via oral, uma vez ao dia. Para pacientes pediátricos com ≥ 12 anos, a dose é ajustada conforme o peso corporal: 120 mg/dia para aqueles com peso ≥ 40 kg e 80 mg/dia para pacientes com peso < 40 kg. O tratamento deve ser mantido até progressão da doença ou ocorrência de toxicidade limitante.
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